ตับอ่อน

จากนั้นจึงฉีดเข้าไปในจมูกและปอดของผู้ป่วย การทดลองครั้งแรกนี้ดูเหมือนจะประสบความสำเร็จ เนื่องจากการแสดงออกที่เพิ่มขึ้นของโปรตีน CFTR ถูกสังเกตได้ไม่นานหลังจากการรักษา อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยได้รับผลข้างเคียงที่รุนแรง ได้แก่ ปอดอักเสบ และสัญญาณของการติดเชื้อไวรัส ตั้งแต่ทศวรรษที่ 1990 เป็นต้นมา การบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิสได้ผ่านการปรับแต่งอย่างมาก และผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกก็มีการปรับปรุงอย่างต่อเนื่อง อย่างไรก็ตาม ตับอ่อน ระบบป้องกันตามธรรมชาติของปอดและทางเดินหายใจได้พิสูจน์ให้เห็นถึงอุปสรรคสำคัญต่อการดูดซึมของเซลล์ของเวกเตอร์ไวรัสที่มียีน CFTR ปกติ เป็นผลให้การพัฒนาระบบการนำส่งยีนที่มีประสิทธิภาพกลายเป็นจุดสนใจหลักของการบำบัดด้วยยีนซิสติกไฟโบรซิส ระบบการนำส่งภายใต้การตรวจสอบประกอบด้วยเวกเตอร์โพลิเมอร์ประจุบวก ไลโปโซมประจุบวก และไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนไวรัส ตัวรับชนิดหลังซึ่งสามารถจับกับตัวรับชนิดหนึ่งที่แสดงออกมาเป็นจำนวนมากบนพื้นผิวของเซลล์ปอด ได้พิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพโดยเฉพาะอย่างยิ่งในการศึกษาในห้องปฏิบัติการโดยใช้เนื้อเยื่อปอดของมนุษย์